筋ジストロフィーの治療薬候補

メトホルミンが骨格筋の修復を手助けする！

概要

　筋細胞膜修復の過程ではdysferlin蛋白が損傷部位に集積する。筋ジストロフィーの一種であるdysferlin異常症ではdysferlin遺伝子変異が見出される。発明者らの検討により膜修復分子dysferlin蛋白にエネルギー代謝を制御するとされている分子AMPKが結合することが明らかとなった。AMPK活性化剤の一つであるメトホルミンの投与によりdysferlin異常症における細胞膜の修復機能低下が改善することがわかった。
　本発明はAMPK活性化剤の一つであり糖尿病治療薬として知られるメトホルミンを細胞膜修復の活性化剤として利用し、筋ジストロフィーをはじめとする筋疾患や細胞膜脆弱性を呈する各種疾患の治 療薬とすることを提案するものである。

性能・特徴等

　　

応用例

・ジスフェルリン異常症（筋ジストロフィー）治療薬
・ミオパチー治療薬

関連文献

[1] Molecular Therapy Vol. 28 No 4 April 2020

知的財産データ

知財関連番号　： 特許第6931218
発明者　　　　： 青木　正志、菅野　新一郎、鈴木　直輝、小野　洋也
技術キーワード： 医薬（リサーチ・ツール）を含む